▎中国一名女童接受脑部基因编辑试验后死亡，事件一年多未公开
《Science》与 Retraction Watch 联合调查披露，一名患有 Snijders Blok-Campeau 综合征的6岁女童，因 CHD3 基因突变长期存在发育和语言障碍。家属希望通过定制基因疗法改善病情，先后筹集并支付约86万美元。2025年3月，研究团队在上海为其实施脑部碱基编辑试验，通过鞘内注射将携带编辑工具的 AAV 载体送入脑脊液，试图修复突变基因。
注射后，女童很快出现持续高烧、血小板骤降、肾功能衰竭及多器官损伤，最终在治疗后第七天死亡。调查称，动物实验阶段已经出现肝肾损伤等安全信号，但项目仍按原剂量推进；知情同意过程中，对严重免疫反应和死亡风险的告知也受到质疑。该试验以研究者发起的临床研究形式进行，没有经过更完整的新药临床审评。
女童死亡后，相关临床试验登记长期未更新，事件也未向社会公开。近一年后，研究团队仍在《Nature》发表相关临床前研究，论文没有提及这次人体试验、患者死亡及家属出资。女童父母随后要求撤回论文，并向期刊提出抗议。《Nature》表示，审稿期间并不知晓这起死亡事件。目前，涉事研究团队、医院和相关机构尚未就调查中的核心争议作出完整公开回应。
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文字阐述援《Science》与 Retraction Watch ，引用本文中文陈述时，烦请注明来源。
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